Por qué los genetistas dicen que está mal editar el ADN de los embriones para protegerlos contra el VIH

Los genetistas convergieron en Hong Kong el 26 de noviembre, en una reunión planeada desde hace mucho tiempo para discutir el futuro de la edición de genes. Pero antes de que muchos hubieran recogido sus etiquetas de identificación, parecía que el futuro ya los había alcanzado.

El científico chino He Jiankui, del Shenzhen Harmonicare Women’s and Children’s Hospital, reveló que había editado el ADN de un par de embriones humanos, desactivando un gen necesario para que la infección por VIH se afianzara. Luego su equipo transfirió los embriones al útero de su madre.

El experimento resultó en el nacimiento de niñas gemelas, dijo.

Entrenado en las universidades de Rice y Stanford, no ofreció ninguna confirmación independiente o artículo científico revisado por colegas para apoyar su afirmación. Si es cierto, las gemelas representarían a los primeros bebés del mundo editados genéticamente.

El debate ético sobre los “bebés de diseño” se ha centrado en el uso de la edición genética para seleccionar rasgos como el color de los ojos, la inteligencia o la destreza atlética. Pero en este caso se centró en otro rasgo que es muy apreciado en China: la resistencia al VIH.

El científico reclutó a siete parejas en las que el futuro padre era seropositivo y la madre no. A las parejas se les ofrecieron tratamientos de fertilidad gratuitos y la oportunidad de tener un gen llamado CCR5 discapacitado en sus embriones. La edición se hizo cuando los óvulos de la mujer fueron fertilizados con el esperma de su marido en un plato de laboratorio.

De los 22 embriones creados, 16 recibieron el tratamiento experimental. Once de esos embriones fueron implantados en seis mujeres antes de que se lograra el embarazo de las gemelas, dijo a Associated Press.

En 2017, científicos de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón reportaron el uso de técnicas de edición genética para librar a los embriones de la cardiomiopatía hipertrófica familiar, un trastorno cardiaco que puede causar muerte prematura.

Los críticos se quejaron de que la edición del ADN embrionario era exagerada cuando ya existen medios más seguros para prevenir el trastorno hereditario. En cualquier caso, los embriones editados genéticamente nunca se implantaron en el útero de una mujer.

Poco después, un panel de la Sociedad Americana de Genética Humana y miembros de 10 organizaciones de todo el mundo recomendaron no editar el genoma que culmina en el embarazo humano hasta que tales técnicas fueran estudiadas y debatidas más a fondo.

The Times habló con Michael Snyder, director del Centro de genómica y medicina personalizada de la Universidad de Stanford, sobre por qué la perspectiva de gemelos editados genéticamente es tan incómoda.

¿Es plausible la afirmación?

Lo es, sí.

La tecnología está ahí ahora para manipular los genomas, el ADN en las células de las personas. Está ocurriendo de forma bastante rutinaria en entornos de investigación.

Pero el trabajo de edición genética que generalmente se está llevando a cabo en los laboratorios no se está realizando con embriones, como se informó aquí. Se está haciendo en las células de adultos con enfermedades. Los científicos están trabajando para optimizar el proceso y hacerlo lo más libre de errores posible.

¿Qué tienen de diferente los embriones?

Lo que supuestamente se hizo en China se llama edición de la línea germinal. Realiza cambios en las células reproductivas que se transmitirían a las generaciones futuras. Esto es potencialmente más importante que la introducción de un cambio genético en un solo individuo. Por lo tanto, es aún más importante comprender los riesgos de la edición genética en diferentes generaciones.

¿Qué tipo de riesgos?

Necesitamos tener mayor confianza en la seguridad de la edición de genes para eliminar la posibilidad de lo que se llaman efectos fuera de objetivo. Aquí es donde estás arreglando las regiones que querías cambiar, pero estás haciendo cambios en otras partes del ADN que pueden causar daño en el futuro.

Existe un debate sobre la seguridad de estas técnicas de edición genética. Algunos piensan que estos efectos fuera del objetivo suceden con mucha frecuencia; otros están más seguros de que no es así. Pero estas consecuencias no deseadas definitivamente ocurren, así que no es un campo con cero error.

Los científicos están tratando de eliminar este riesgo. Hasta que tengamos una idea más clara, la comunidad internacional de genetistas ha acordado que por ahora deberíamos seguir con la edición genética experimental en células adultas y en animales.

Si el nuevo informe es cierto, ¿es un avance científico o un problema ético?

Es ambas cosas.

Creo que habrá un momento en que se utilice este tipo de técnica de edición genética. Pero definitivamente hay un problema ético al hacerlo ahora.

Cuando se trata de problemas de reparación de enfermedades, no es tan importante probar una técnica experimental con consecuencias posiblemente imprevistas. Usted tiene adultos que están gravemente enfermos y que pueden no tener otras opciones de tratamiento. Usted puede explicar los riesgos e incertidumbres de un tratamiento experimental, y ellos pueden consentir en correr esos riesgos.

¿Pero ese no es el caso aquí?

No.

Este estudio no está publicado, así que es difícil saber si es cierto. Pero imagina si es cierto: podrías haber hecho cambios fuera de objetivo en el ADN de estas dos niñas, cambios que no se harán evidentes hasta más tarde en la vida. Y usted ha corrido ese riesgo para evitar que se infecten con el VIH, una afección que se puede tratar y que se puede prevenir fácilmente por otros medios bien establecidos. Existen ensayos en curso sobre la protección de las personas contra el VIH mediante la edición de células adultas. No tienes que hacerlo con un embrión.

Algunos científicos se ven impulsados por la necesidad de ser el primero en algún procedimiento. Para algunas personas, ser el primero es una motivación poderosa. Algunos de nosotros pensamos que la seguridad es lo primero, pero supongo que la gente calcula estas cosas de manera diferente. Ciertamente no habría hecho lo que él hizo.

¿Por qué una edición que protege contra el VIH sería un candidato atractivo para la edición de genes en un embrión?

No puedo adivinar cuál haya sido su motivación. Lo que afirman haber hecho es haber cortado un gen que es necesario para que el virus del VIH se replique. Hay personas que nacen sin este gen, son raras, no son comunes. Pero aparte de ser incapaces de contraer el VIH, estas personas no parecen tener problemas relacionados con la ausencia de este gen.

Se cree que este gen es uno de los más seguros para manipular. Pero puede conferir protección en formas que aún no conocemos. Puede ayudarlo de algunas maneras y lastimarlo en otras. Así que este uso experimental podría tener consecuencias no deseadas de las que no somos conscientes, y eso podría no ser evidente durante años en estas niñas gemelas.

¿Cuál es la alternativa?

En general, la ruta más segura habría sido hacer este cambio en los adultos. Hay ensayos en curso para editar las células inmunitarias de la médula ósea y las células sanguíneas de un adulto de manera que protejan contra el VIH. En realidad, se pueden tomar células de una persona en riesgo de contraer el VIH y cambiarlas. No tienes que hacerlo en el embrión.

Por lo menos, si se fuera a proceder con la edición de células embrionarias para proteger contra el VIH, uno se imaginaría hacerlo en primates antes que en humanos, para demostrar que es seguro.

¿Cómo responderá la comunidad genética a esta afirmación?

La gente está compartiendo la opinión de que es prematuro hacer esto en humanos. Realmente tenemos que mejorar la seguridad.

Creo que habrá un gran esfuerzo para determinar lo que se ha hecho aquí. Y será muy fácil de comprobar con una simple exploración si han eliminado este gen en estas niñas gemelas.

¿Qué podría venir después para el campo de la edición genética si estas gemelas realmente han nacido?

Si son normales y todo está bien, no habrá problemas, supongo. La fertilización in vitro era sin duda muy controvertida hace décadas y ahora se utiliza de forma rutinaria.

Por el bien de estas niñas, todos esperamos que no haya ningún problema, por supuesto. Pero si hay efectos fuera del objetivo porque algo más fue alterado en su ADN, en realidad será contraproducente y causará bastante daño al campo de la genética.

Esto sucedió hace años, cuando la terapia génica era muy joven. En uno de los primeros experimentos, el arreglo afectó a los genes que causaron la proliferación celular, y el resultado fue que indujo el cáncer. Eso fue un gran revés para el campo.

No hay duda de que estas técnicas de edición genética se utilizarán en el futuro, pero no era necesario probarlas ahora y menos en embriones.

Esta entrevista ha sido edita.

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