Un floridano de 9 años, segundo paciente en recibir terapia genética ocular
Un niño floridano de 9 años que padece una rara enfermedad llamada amaurosis congénita de Leber, que le impide ver si no hay luz solar, es una de las dos personas sometidas hasta ahora en el país a una novedosa terapia genética ocular.
Creed Pettit, de Mount Dora (Florida), fue intervenido el 22 de marzo en el Bascom Palmer Eye Institute de Miami para inyectarle con una aguja del grosor de un pelo la droga Luxterna en la retina de uno de los ojos, informaron hoy fuentes del Sistema de Salud de la Universidad de Miami (UM).
El día anterior había sido sometido a esa misma intervención un paciente de más edad en un centro médico de Boston (Massachusetts).
Fabricada por Spark Therapeutics, esta droga genética ocular es la primera de su tipo aprobada por la Administración de Alimentación y Medicamentos (FDA), que dio luz verde a su uso en diciembre pasado, de acuerdo con un comunicado.
Luxterna es un vector alterado genéticamente que hace que las células foto receptoras de la retina produzcan la proteína que les falta a quienes padecen la mutación genética RPE65, como es el caso del niño de 9 años intervenido por Audina Berrocal, profesora de oftalmología clínica y cirujana pediátrica de retina.
La operación para inyectarle a Creed Pettit la droga en el ojo derecho duró una hora y fue exitosa. El próximo día 28 se le hará lo mismo en el ojo izquierdo.
La amaurosis congénita de Leber impide totalmente la visión del que padece esa enfermedad salvo que esté a la luz del sol. La mayoría de los afectados empiezan a perder capacidad visual a partir de los 10 años debido a la degeneración de la retina.
La terapia genética es una opción viable para devolver la visión a aquellos que sufren enfermedades hereditarias oculares, dijo Byron Lam, el neuro-oftalmólogo que diagnosticó la enfermedad del niño cuando tenía dos años, quien hoy señala la importancia de hacer pruebas genéticos a quienes tienen problemas de visión.
